Lebensretter HIV - Virustherapie gegen Gendefekt

Beim seltenen Sanfilippo-Syndrom, oft "Kinderdemenz" genannt, verlieren Kinder nach und nach ihre motorischen Fähigkeiten. Die Erkrankung endet meist tödlich, Therapien gibt es kaum. Eine 3sat-Reportage zeigt, wie ausgerechnet das HI-Virus im Kampf gegen die Krankheit helfen soll.

Mit dem Begriff HIV bringen wohl die meisten Menschen vor allem Krankheit, großes Leid und das oftmals tödliche Endstadium der Infektion, AIDS, in Verbindung. Umso unglaublicher scheint es, dass ausgerechnet das Humane Immundefizienz-Virus in der Lage sein soll, schwerkranke Kinder vor dem Tod zu bewahren. In ihrer Reportage "Lebensretter HIV – Virustherapie gegen Gendefekt" begleitet die Filmemacherin Amelia Vale im Rahmen der Reihe "Wissen hoch 2" drei Familien, deren letzte Hoffnung das HI-Virus ist.

Das sogenannte Sanfilippo-Syndrom, benannt nach dem US-amerikanischen Kinderarzt Sylvester Sanfilippo, ist eine äußerst seltene Stoffwechselkrankheit im Kindesalter. Durch ein fehlendes Enzym verlieren die Patienten nach und nach ihre sprachlichen und motorischen Fähigkeiten, vergleichbar mit der ebenso neurodegenerativen Alzheimer-Erkrankung. Bislang gibt es kein Heilverfahren. Die Chance, dass Kinder mit schweren Verläufen das Erwachsenen-Alter erreichen, geht gegen null.

Mithilfe von HIV sollen kranke Zellen korrigiert werden

Auch Sophia und Jordan sind von der häufig als "Kinderdemenz" betitelten Krankheit betroffen. "Lebensretter HIV – Virustherapie gegen Gendefekt" begleitet ihre Familien nach Manchester, wo der Stammzellexperte Professor Robert Wynn eine experimentelle Gentherapie durchführen soll. Mithilfe eines viralen Vektors in Form von HIV will er die erkrankten Zellen genetisch korrigieren. Die Patienten dürfen dafür nicht älter als zwei Jahre sein, andernfalls lässt sich das Sanfilippo-Syndrom nicht mehr aufhalten.

Im Anschluss an die eindrucksvolle Reportage diskutieren Moderator Gert Scobel und eine Expertenrunde im Wissenschaftstalk zum Thema "Gehirn und Gene" angelehnt an die vorhergehende Doku unter anderem über epigenetische Forschung, durch die beispielsweise Therapien für chronische Krankheiten oder Krebserkrankungen gefunden werden soll.

Lebensretter HIV – Virustherapie gegen Gendefekt – Do. 29.04. – 3sat: 20.15 Uhr